Scoperta sulla leucemia: Fase III del trial raggiunge risultati "eccezionali"

Un recente studio clinico ha rivelato che la durata del trattamento personalizzato basato su esami del sangue migliora significativamente i tassi di sopravvivenza e di remissione nella CLL (leucemia linfocitica cronica), rappresentando un importante progresso nel trattamento della leucemia.

In uno studio di fase III, i ricercatori dell’Università di Leeds hanno scoperto che adattare il trattamento ai singoli pazienti affetti dal tipo più comune di leucemia adulta non solo prolunga la sopravvivenza ma aiuta anche a mantenere la remissione.

Lo studio è stato recentemente pubblicato sul New England Journal of Medicine ed è stato presentato al 65° convegno ed esposizione annuale dell’American Society of Hematology (ASH) a San Diego.

Lo studio ha dimostrato che monitorando regolarmente la risposta del paziente attraverso esami del sangue, la durata della terapia può essere personalizzata per ciascun paziente. Questo approccio ha portato a notevoli miglioramenti sia nella sopravvivenza libera da progressione che nella sopravvivenza globale nei pazienti con LLC non precedentemente trattata. I pazienti con risultati peggiori rispetto ai trattamenti standard, come quelli con determinate mutazioni genetiche, hanno riscontrato un effetto ancora più forte.

Ai pazienti adulti è stata somministrata una combinazione di farmaci che bloccavano la crescita del cancro per periodi variabili in base alla rapidità di risposta della malattia.

Lo studio ha indicato che questo approccio ha migliorato significativamente sia la sopravvivenza libera da progressione che quella globale rispetto al trattamento standard per la LLC, con oltre il 95% dei pazienti che sono rimasti in remissione tre anni dopo l’inizio del trattamento.

Lo studio FLAIR, uno studio randomizzato e controllato di fase III per la CLL non trattata, è stato condotto in oltre 100 ospedali del Regno Unito e supportato da Cancer Research UK, Janssen Research & Development, LLC e AbbVie Pharmaceutical Research and Development.

L'autore principale dello studio, il professor Peter Hillmen, ha affermato che il trattamento non solo è stato efficace nel combattere la malattia, ma è anche ben tollerato dai pazienti. Ciò ha garantito risultati migliori e una migliore qualità della vita durante il trattamento. Alla fine del trattamento la maggior parte dei pazienti non aveva alcuna leucemia rilevabile nel sangue o nel midollo osseo.

Il dottor Iain Foulkes, direttore esecutivo della ricerca e dell'innovazione presso Cancer Research UK, ha espresso soddisfazione per i risultati dello studio FLAIR, sottolineando l'importanza di personalizzare il trattamento del cancro. Ha applaudito la capacità dello studio di raggiungere questo obiettivo senza ricorrere a esami del midollo osseo frequenti e potenzialmente dolorosi.

La leucemia linfocitica cronica, che colpisce tipicamente le persone di età pari o superiore a 55 anni, è un tipo di cancro che colpisce il sangue e il midollo osseo. Sebbene in genere non possa essere curata, può essere gestita con il trattamento.

Lo studio FLAIR ha testato i bloccanti della crescita del cancro noti come Ibrutinib e Venetoclax, solitamente somministrati in modo coerente o per una durata fissa simile, senza adattare la risposta di ciascun paziente. Ciò potrebbe indurre i pazienti a interrompere prematuramente il trattamento o a continuarlo più a lungo del necessario, aumentando la possibilità di ricadute e di effetti collaterali del trattamento.

Utilizzando un monitoraggio regolare del sangue e del midollo osseo, i ricercatori FLAIR sono riusciti a personalizzare la durata del trattamento I+V per i pazienti. Inoltre, si è scoperto che i campioni di sangue meno invasivi erano efficaci quanto il midollo osseo nel determinare la durata del trattamento.

Lo studio FLAIR, iniziato nel 2014, ha incluso 1.509 pazienti con CLL divisi in quattro gruppi di trattamento.

Questa parte dello studio FLAIR ha confrontato due gruppi, collocando 260 pazienti in I+V e 263 nel trattamento standard, noto come FCR. Quasi tre quarti erano maschi, il che era prevedibile poiché la LLC si verifica più frequentemente nei maschi. L'età media era di 62 anni e poco più di un terzo aveva una malattia in stadio avanzato.

Al termine di questa fase dello studio, 87 pazienti avevano visto la progressione della malattia, 75 dei quali erano trattati con FCR e 12 con I+V.

Ad oggi, 34 di questi pazienti sono morti durante lo studio. Di questi, 25 sono stati trattati con FCR e solo nove con I+V.

I pazienti trattati con I+V sono stati sottoposti ad esami del sangue e del midollo osseo per monitorare la loro risposta al trattamento. La tecnica utilizzata è nota come malattia residua misurabile (MRD) e consente ai medici di vedere il numero di cellule tumorali rimanenti. Il numero di cellule può essere così piccolo che il paziente è asintomatico. Un risultato positivo del test MRD significa che sono presenti cellule tumorali rimanenti.

Il gruppo di ricerca spera ora che questo approccio terapeutico più personalizzato, guidato dal monitoraggio degli esami del sangue, venga adottato come nuovo standard di cura per i pazienti che necessitano di un trattamento di prima linea per la LLC.

Il professor Hillmen ha dichiarato: “I risultati dello studio FLAIR, condotto dalla Leeds Cancer Research UK Clinical Trials Unit presso l’Università di Leeds, sono eccezionali e annunciano un cambiamento nel modo in cui verrà trattata la leucemia linfocitica cronica. FLAIR è stato il risultato di un enorme sforzo di collaborazione svolto negli ultimi dieci anni dai principali specialisti della CLL del Regno Unito e dai team di ematologia di oltre 100 ospedali in tutto il Regno Unito. La partecipazione dei gruppi di pazienti, dei singoli pazienti e delle loro famiglie è stata fondamentale per realizzare tali progressi, in particolare durante le sfide della pandemia”.

Lo studio è stato coordinato dalla Leeds Cancer Research UK Clinical Trials Unit presso l'Università di Leeds. Il vicedirettore, professor David Cairns, ha dichiarato: “La visione del CTU del Leeds Cancer Research UK è quella di migliorare la durata e la qualità della sopravvivenza dei pazienti affetti da cancro su scala mondiale. La nostra strategia per fare questo è garantire la creazione di prove per identificare il trattamento corretto, per la durata corretta, per il paziente giusto. FLAIR è uno studio ben allineato con la nostra strategia e riflette la scienza del team che comprende medici, scienziati di laboratorio, metodologie ed esperti operativi che lavorano insieme per fornire importanti risultati dello studio. Niente di tutto ciò sarebbe possibile senza l’impegno disinteressato dei partecipanti allo studio che contribuiscono con il loro tempo e i loro dati”.