'The Catalyst' di Thomas Cech mette in evidenza l'RNA e i suoi superpoteri

The CatalystThomas R. CechW.W. Norton & Co., $28.99

Non c'è dubbio, l'RNA è il protagonista principale del nuovo libro dello scienziato vincitore del Premio Nobel Thomas Cech.

The Catalyst è in parte un'ode alla molecola spesso trascurata e in parte una storia dettagliata degli scienziati che l'hanno studiata. L'RNA ha chiaramente stregato Cech. E dopo aver letto il suo libro, probabilmente la molecola vi stregherà anche voi.

L'RNA era una volta considerato il "corista biochimico" alla diva DNA, scrive Cech. Ma questa molecola, una cugina in gran parte a singolo filamento del DNA, sembra essere meravigliosa di per sé. Può tagliare, può cucire, può eseguire una serie strabiliante di ginnastiche genetiche che gli scienziati potrebbero ancora non comprendere appieno. Cech, un biochimico presso l'Università del Colorado a Boulder, cataloga queste abilità in un racconto informativo che offre ai lettori un tour completo delle basi biochimiche.

Gli ricercatori sfruttando le abilità dell'RNA hanno ora mirato la molecola a alcuni dei problemi più urgenti della medicina. L'RNA messaggero, o mRNA, ad esempio, è l'eroe di due vaccini ampiamente utilizzati per la COVID-19 e potrebbe aiutare gli scienziati a creare rapidamente vaccini per altri virus e perfino per il cancro. Frammenti a doppio filamento della molecola, chiamati piccoli RNA interferenti, o siRNA, possono combattere certe rare malattie genetiche bloccando la produzione di proteine problematiche.

Ma a prescindere dai superpoteri dell'RNA - e nel punto di vista di Cech, sono legione - The Catalyst fa un forte caso a favore del valore della ricerca di base. Questa è la ricerca che cerca di scoprire le verità fondamentali che governano il nostro mondo. È un lavoro guidato dalla curiosità dello scienziato, piuttosto che legato a una specifica malattia. E i risultati possono superare le aspettative.

Questo potrebbe sembrare controintuitivo. Se l'obiettivo è curare il cancro al seno o la malattia di Alzheimer, ad esempio, perché i ricercatori non dovrebbero concentrarsi esclusivamente su queste malattie? Cech sostiene in modo convincente che assumere una visione così ristretta della medicina significhi che gli scienziati potrebbero perdere qualcosa di importante.

Prendiamo come esempio l'anemia falciforme. L'anno scorso, l'U.S. Food and Drug Administration ha approvato la prima terapia di editing genetico CRISPR/Cas9 per trattare il disturbo genetico. CRISPR/Cas9 è una sorta di forbici molecolari che si basa sull'RNA per apportare modifiche mirate al genoma. Ma questa tecnologia non ha avuto origine nella ricerca sulle malattie del sangue. Gli scienziati hanno sviluppato CRISPR dopo aver studiato una peculiarità dei genomi batterici.

La propria svolta di Cech riguardo l'RNA è arrivata studiando un'altra fonte improbabile: lo sporco degli stagni. Ha concentrato la sua attenzione su Tetrahymena thermophila, un organismo unicellulare con un genoma insolito. Ogni Tetrahymena porta migliaia di copie del gene per l'RNA ribosomiale, una molecola che costruisce proteine. Studiando quell'RNA, il team di Cech ha scoperto qualcosa "la cui esistenza violava quella che era considerata una regola fondamentale della natura". Avevano scoperto i ribozimi, RNA che agiscono come enzimi.

Fino ad allora, gli scienziati avevano supposto che tutti gli enzimi fossero proteine. Un RNA che poteva eseguire le stesse imprese catalitiche confinava con la blasfemia. La scoperta è stata momentosa e ha fatto guadagnare a Cech il Premio Nobel per la chimica nel 1989, che ha condiviso con il biologo molecolare Sidney Altman. Cech riesce a trasmettere l'eccitazione, trasportando indietro nel tempo i lettori per dare un'occhiata ai membri del laboratorio che eseguivano gli esperimenti storici.

Ma l'inestimabile valore delle scoperte inaspettate da fonti improbabili sembra essere perso sui finanziatori, scrive Cech. Ad esempio, gli Istituti Nazionali di Salute hanno tagliato i fondi per gli studi sulla biologia di base di organismi come Tetrahymena a favore di una ricerca più orientata alle malattie.

Questo potrebbe essere un colpo monumentale per la medicina. Perché, come scrive Cech, "la storia dell'RNA illustra che molti dei nostri farmaci e terapie più promettenti sono nati da una ricerca guidata unicamente dalla curiosità scientifica".

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