'The Catalyst' de Thomas Cech destaca el ARN y sus superpoderes

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No hay duda, el ARN es el personaje principal del nuevo libro del científico ganador del Premio Nobel Thomas Cech.

El Catalizador es en parte un elogio a la molécula a menudo pasada por alto y en parte una historia detallada de los científicos que la han estudiado. El ARN ha encantado claramente a Cech. Y después de leer su libro, la molécula también puede encantarte a ti.

El ARN una vez fue considerado el "cantante secundario bioquímico" de la diva ADN, escribe Cech. Pero esta molécula, en su mayoría de una sola cadena prima del ADN, parece ser maravillosa por sí misma. Puede cortar, puede empalmar, puede realizar una gran variedad de acrobacias genéticas que los científicos aún pueden no comprender completamente. Cech, un bioquímico en la Universidad de Colorado Boulder, cataloga estas habilidades en una historia informativa que ofrece a los lectores un recorrido completo por los conceptos básicos de la bioquímica.

Ahora, los investigadores que aprovechan las habilidades del ARN han dirigido la molécula a algunos de los problemas más urgentes de la medicina. El ARN mensajero, o ARNm, por ejemplo, es el héroe de dos vacunas COVID-19 ampliamente utilizadas y puede ayudar a los científicos a conjurar rápidamente vacunas para otros virus e incluso el cáncer. Fragmentos de doble cadena de la molécula, llamados ARN pequeños interferentes, o siRNA, pueden combatir ciertas enfermedades genéticas raras al cerrar la producción de proteínas problemáticas.

Pero aparte de los superpoderes del ARN, y en la visión de Cech, son legión, El Catalizador hace un fuerte argumento en favor del valor de la investigación básica. Esta es una investigación que echa un vistazo debajo del capó de la naturaleza e intenta descubrir verdades fundamentales que gobiernan nuestro mundo. Es un trabajo impulsado por la curiosidad de un científico, en lugar de estar vinculado a una enfermedad específica. Y los beneficios pueden desafiar las expectativas.

Eso podría parecer contraintuitivo. Si el objetivo es curar el cáncer de mama o la enfermedad de Alzheimer, por ejemplo, ¿por qué los investigadores no deberían centrarse en esas enfermedades? Cech argumenta convincentemente que adoptar una visión tan estrecha de la medicina significa que los científicos podrían perderse algo importante.

Tomemos la enfermedad de células falciformes. El año pasado, la Administración de Alimentos y Medicamentos de los EE. UU. aprobó la primera terapia de edición de genes CRISPR/Cas9 para tratar el trastorno genético. CRISPR/Cas9 es una especie de tijeras moleculares que se basa en el ARN para realizar cambios específicos en el genoma. Pero esa tecnología no comenzó con la investigación sobre enfermedades de la sangre. Los científicos desarrollaron CRISPR después de investigar una peculiaridad de los genomas bacterianos.

El propio avance de Cech en el ARN provino del estudio de otra fuente improbable: la escoria de estanque. Se centró en Tetrahymena thermophila, un organismo unicelular con un genoma inusual. Cada Tetrahymena lleva miles de copias del gen para el ARN ribosómico, una molécula que construye proteínas. Al estudiar ese ARN, el equipo de Cech descubrió algo "cuya existencia violaba lo que se consideraba una regla fundamental de la naturaleza". Habían descubierto ribozimas, ARN que actúan como enzimas.

Hasta entonces, los científicos habían asumido que todas las enzimas eran proteínas. Un ARN que podía realizar las mismas hazañas catalíticas rozaba la blasfemia. El descubrimiento fue trascendental y le valió a Cech el Premio Nobel de Química de 1989, que compartió con el biólogo molecular Sidney Altman.

Pero el valor incalculable de los descubrimientos inesperados de fuentes improbables parece estar perdido para los financiadores, escribe Cech. Los Institutos Nacionales de Salud, por ejemplo, han recortado la financiación para estudios sobre la biología básica de organismos como Tetrahymena a favor de una investigación más orientada a la enfermedad.

Eso podría ser un golpe monumental para la medicina. Porque, como escribe Cech, "la historia del ARN ilustra que muchos de nuestros medicamentos y terapias más prometedores han surgido de la investigación que estaba impulsada únicamente por la curiosidad científica".

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