Thomas Cech's 'The Catalyst' zwraca uwagę na RNA i jego supermoce

Katalizator, Thomas R. Cech, W.W. Norton & Co., $28.99

Nie ma co do tego wątpliwości, że RNA to główna postać nowej książki Thomasa Cecha, laureata Nagrody Nobla.

„Katalizator” to po części hymn poświęcony często pomijanemu cząstkowi i po części szczegółowa historia naukowców, którzy go badali. RNA zdecydowanie zauroczyło Cecha. A po przeczytaniu jego książki, cząsteczka może oczarować także ciebie.

RNA zostało kiedyś uznane za „biochemiczną wokalistkę do tyłu” dla primadonny DNA, pisze Cech. Ale ta cząsteczka, będąca w dużej mierze jednoniciowym kuzynem DNA, wydaje się być sama w sobie dość wspaniała. Potrafi kroić, potrafi łączyć, potrafi wykonywać bujną gamę genetycznych akrobacji, które naukowcy mogą jeszcze nie do końca rozumieć. Cech, biochemik na University of Colorado Boulder, kataloguje te zdolności w pouczającej opowieści, która oferuje czytelnikom wycieczkę bez kamyka na drodze po biochemicznych podstawach.

Naukowcy wykorzystujący umiejętności RNA skierowali teraz tę cząsteczkę na niektóre z najbardziej palących problemów medycyny. Przekazy RNA, czyli mRNA, jest na przykład bohaterem dwóch powszechnie stosowanych szczepionek na COVID-19 i może pomóc naukowcom szybko stworzyć szczepionki na inne wirusy, a nawet na raka. Dwuniciowe fragmenty cząsteczki, zwane małym interferującym RNA, czyli siRNA, mogą zwalczać niektóre rzadkie choroby genetyczne, hamując produkcję problematycznych białek.

Ale supermoce RNA na bok - a w ujęciu Cecha jest ich legion - "Katalizator" stanowi mocny argument za wartością podstawowych badań. Są to badania, które zaglądają pod maskę natury i próbują odkryć fundamentalne prawdy, które rządzą naszym światem. To prace napędzane ciekawością naukowca, a nie przywiązane do konkretnej choroby. A ich zyski mogą przewyższać oczekiwania.

Może to brzmieć nieintuicyjnie. Jeśli celem jest leczenie raka piersi lub choroby Alzheimera, dlaczego badacze nie powinni skoncentrować się na tych chorobach? Cech przekonująco argumentuje, że takie wąskie podejście do medycyny oznacza, że naukowcy mogą przegapić coś ważnego.

Weźmy na przykład chorobę sierpowatokrwinkową. W zeszłym roku amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła pierwszą terapię z wykorzystaniem edycji genów CRISPR/Cas9 do leczenia zaburzeń genetycznych. CRISPR/Cas9 to rodzaj molekularnych nożyczek, które polegają na RNA do dokonywania celowanych zmian w genach. Ale ta technologia nie pojawiła się w badaniach nad chorobami krwi. Naukowcy opracowali CRISPR po zbadaniu specyfiki genomów bakteryjnych.

Własne przełomowe odkrycie Cecha w dziedzinie RNA pochodziło z badania innego mało prawdopodobnego źródła: mułu z kałuży. Skoncentrował się na Tetrahymena thermophila, jednokomórkowym organizmie o niezwykłym genomie. Każde Tetrahymena zawiera tysiące kopii genu dla rybosomalnego RNA, cząsteczki, która buduje białka. Badając tę RNA, zespół Cecha odkrył coś, „co naruszało zasadę, która była uważana za podstawę natury.” Odkryli rybozymy, RNA, które zachowują się jak enzymy.

Do tej pory naukowcy zakładali, że wszystkie enzymy to białka. RNA, które miało te same zdolności katalizujące, graniczyło z bluźnierstwem. Odkrycie było przełomowe i przyniosło Cechowi Nagrodę Nobla w dziedzinie chemii w 1989 roku, którą podzielił z biologiem molekularnym Sidneyem Altmanem.

Ale niedoceniana wartość nieoczekiwanych odkryć z mało prawdopodobnych źródeł zdaje się umykać finansistom, pisze Cech. National Institutes of Health, na przykład, ograniczyły finansowanie badań nad podstawową biologią organizmów takich jak Tetrahymena na rzecz badań bardziej zorientowanych na choroby.

To może być dla medycyny cios o monumentalnych skutkach. Ponieważ, jak pisze Cech, „historia RNA pokazuje, że wiele z naszych najbardziej obiecujących nowych leków i terapii wyszło z badań, które były prowadzone wyłącznie z naukowej ciekawości”.

Zakup "Katalizator" z Bookshop.org. Science News jest afiliantem Bookshop.org i zarobi prowizję z zakupów dokonanych za pośrednictwem linków w tym artykule.